Härtefallprogramm zum neuen Wirkstoff Tolebrutinib - Zulassungsverfahren auf europäischer Ebene läuft
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Das Arzneimittel-Härtefallprogramm des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) für Tolebrutinib ist ein spezielles Programm, das Menschen mit MS (MmMS) mit schwerer, nicht schub- förmiger sekundär progredienter Multipler Sklerose (nrSPMS) Zugang zu einem noch nicht zugelassenen Medikament ermög- lichen kann. Das Ziel ist, Menschen mit dieser Form der MS zu helfen, wenn keine anderen wirksamen Therapien mehr zur Verfügung stehen.
Was ist ein Härtefallprogramm?
Ein Härtefallprogramm (auch Compassionate Use genannt) erlaubt es, ein Medikament außerhalb von klinischen Studien zu verwenden, wenn es noch nicht offiziell zugelassen ist. Das ist nur erlaubt, wenn die Krankheit schwer oder lebensbedrohlich ist und keine anderen wirksamen Behandlungen mehr helfen. Das BfArM überwacht diese Programme, um sicherzustellen, dass das Medikament sicher und verantwortungsvoll eingesetzt wird.
Was ist Tolebrutinib?
Tolebrutinib ist ein neuer Wirkstoff, der u.a. in einer Studie für die nicht schubförmigen sekundär progrediente Multiple Sklerose (nrSPMS) untersucht wurde. Derzeit wird auf dieser Datenbasis bei der Europäischen Arz- neimittel Agentur (EMA) die Zulassung ge- prüft. Tolebrutinib wirkt, indem es bestimmte Immunzellen im Gehirn und Rückenmark be- einflusst, die an der fortschreitenden Schä- digung bei MS beteiligt sind. Die oben ge- nannten Studie zeigt, dass Tolebrutinib das Fortschreiten der Behinderung bei Patienten mit nrSPMS verlangsamen kann, wenn keine anderen Therapien mehr helfen.
Wer kann am Programm teilnehmen?
Am Härtefallprogramm für Tolebrutinib können MmMS teilnehmen, die:
- eine schwere Form der Multiplen Sklerose haben (nrSPMS),
- keine anderen wirksamen Therapien mehr zur Verfügung haben,
- und bei denen der behandelnde Arzt das Medikament für sinnvoll hält.
Die Teilnahme ist nur nach Rücksprache mit dem Arzt und mit Genehmigung des BfArM möglich. Das Medikament wird dann unter strenger ärztlicher Kontrolle verabreicht.
Was sind die Vorteile und Risiken?
„Ein Vorteil ist, dass Patienten mit schwerer MS, allerdings mit EDSS maximal 6.5, Zugang zu einer neuen Therapie erhalten, die das Fort- schreiten der Krankheit verlangsamen kann - wohl aber ist Tolebrutinib noch nicht offiziell in Europa/Deutschland zugelassen. Es gibt aus den Zulassungsstudien beispielsweise kein umfassendes Wissen über langfristige Ne- benwirkungen. Die bei der EMA vorliegenden Studiendaten sind noch nicht abschließend geprüft, aber von mehreren Tausend Studien- patienten sind belastbare Daten vorhanden“, kommentiert Herr Professor Dr. med. Ralf Gold als Vorsitzender des ärztlichen Beirates des DMSG Bundesverbandes.
Bekannt ist auch, dass Nebenwirkungen wie Leberwertveränderungen auftreten können, die im Falle von Tolebrutinib in den ersten drei Monaten wöchentlich überwacht werden müssen. Ein starker Anstieg der Leberwerte, typischerweise im zweiten Monat der Thera- pie, erfordert das Absetzen von Tolebrutinib.
Fazit:
Das Härtefallprogramm des BfArM für Tole- brutinib bietet Menschen mit schwerer und schleichend voranschreitender Multipler Skle- rose (nrSPMS) eine Chance auf eine neue Therapie, wenn keine anderen Möglichkeiten mehr helfen. Die Teilnahme ist streng reguliert und erfolgt nur nach ärztlicher Empfehlung/ Einvernehmen und Genehmigung. Das Ziel ist, die Krankheit zu verlangsamen und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.
Quelle: BfArM - Compassionate Use – 18.11.2025 BfArM - Compassionate Use - Aktuell laufende und be- stätigte Arzneimittel-Härtefallprogramme – 18.11.2025
Redaktion: DMSG-Bundesverband - 01.12.2025